Curando anemia falciforme com medicamentos CRISPR
Por Mário Sérgio Lorenzetto | 11/11/2023 07:45
A anemia falciforme, uma grave enfermidade hereditária que afeta milhões de pessoas no mundo - 100 mil brasileiros - está a ponto de converter-se em doença do passado devido ao primeiro medicamento CRISPR que chegará ao mercado. Nos próximos dias, a agência de medicamentos do Estados Unidos - FDA - deverá aprová-lo.
Os troféus da técnica e o entrave da CRISPR.
Não há um dia sequer que não surja alguma nova pesquisa usando a técnica CRISPR. Criada há dez anos, levou um prêmio Nobel há três, e revolucionou os laboratórios genéticos do mundo inteiro. Suas aplicações são muito amplas, vão desde termos uma alface longa vida, até aliviar o sofrimento humano. Há mais de 3.000 enfermidades genéticas, mas a técnica CRISPR vem avançando para curá-las. Todas, acreditem. Mas, por enquanto, há um grande problema a ser solucionado: as curas são caríssimas, são só para ricos.
Não há um dia sequer que não surja alguma nova pesquisa usando a técnica CRISPR. Criada há dez anos, levou um prêmio Nobel há três, e revolucionou os laboratórios genéticos do mundo inteiro. Suas aplicações são muito amplas, vão desde termos uma alface longa vida, até aliviar o sofrimento humano. Há mais de 3.000 enfermidades genéticas, mas a técnica CRISPR vem avançando para curá-las. Todas, acreditem. Mas, por enquanto, há um grande problema a ser solucionado: as curas são caríssimas, são só para ricos.
Primeira enfermidade genética curada com tratamento genético.
Há algo de poético que o primeiro tratamento CRISPR seja contra a anemia falciforme, que foi a primeira enfermidade genética descrita. Essa doença é uma mutação no gene da hemoglobina que faz com que os glóbulos vermelhos fiquem presos na veias. As consequências são graves e dolorosas e incluem a morte prematura.
Há algo de poético que o primeiro tratamento CRISPR seja contra a anemia falciforme, que foi a primeira enfermidade genética descrita. Essa doença é uma mutação no gene da hemoglobina que faz com que os glóbulos vermelhos fiquem presos na veias. As consequências são graves e dolorosas e incluem a morte prematura.
Enfermidade de africanos e descendentes.
Uma em 12 pessoas negras tem essa mutação, mas só uma em 400 negros tem a enfermidade. A razão de tamanha disparidade entre ter a mutação e não ter a doença é que se faz obrigatório que a pessoa herde o gene mutante do pai e da mãe. Tem de ser dos dois, só de um dos pais vira apenas número nos estudos. E há outra notícia interessante, as pessoas que herdaram o gene de apenas um dos pais, são resistentes à malária. Essa a razão evolutiva que impediu o desaparecimento da anemia falciforme.
Uma em 12 pessoas negras tem essa mutação, mas só uma em 400 negros tem a enfermidade. A razão de tamanha disparidade entre ter a mutação e não ter a doença é que se faz obrigatório que a pessoa herde o gene mutante do pai e da mãe. Tem de ser dos dois, só de um dos pais vira apenas número nos estudos. E há outra notícia interessante, as pessoas que herdaram o gene de apenas um dos pais, são resistentes à malária. Essa a razão evolutiva que impediu o desaparecimento da anemia falciforme.
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