Voxzogo para o tratamento de acondroplasia
Caros leitores,
Hoje iremos falar sobre a eficácia, baseada em evidências científicas, do medicamento Voxzogo, para acondroplasia (nanismo).
O Voxzogo é o primeiro e único medicamento aprovado pela ANVISA para o tratamento da acondroplasia. Este medicamento é usado para tratar pacientes a partir dos seis meses de idade cujos ossos ainda estão crescendo.
Ele é indicado, apenas, para a acondroplasia causada pela mutação do gene FGFR3, confirmado por testes genéticos.
Sua eficácia e segurança foram confirmadas e avaliadas em estudo duplo cedo aleatorizado, controlado por placebo com duração de 52 semanas (estudo 111-301 ACH).
No estudo, os doentes foram aleatorizados para receber vosoritide ou placebo e a dose foi de 15mg/kg administrada subcutaneamente uma vez por dia. Antes da aleatorização, todos os doentes estiveram inscritos num estudo observacional realizado em doentes pediátricos com acondroplasia durante um período, de pelo menos, 6 meses no qual foram realizadas avaliações iniciais de altura em pé e outras avaliações do crescimento pré-tratamento.
Os doentes submetidos a cirurgia de alongamento dos membros nos 18 meses anteriores ou que tinham prevista a realização de uma cirurgia de alongamento dos membros durante o período do estudo foram excluídos.
Os doentes com acondroplasia também foram tratados com vosoritide 15ug/kg/dia num estudo de aumento de dose sem ocultação e no seu estudo de extensão a longa prazo. Foram recolhidos dados de estudos observacionais em doentes para caracterizar a história natural a acondroplasia. Os dados da altura de doentes com acondroplasia não tratados na mesma faixa etária que os dos estudos clínicos foram utilizados como controle histórico para avaliar o efeito na altura até 5 (cinco) anos de tratamento com vosoritide.
Veja-se, que se trata de eficácia comprovada por estudo duplo cego aleatorizado, que acompanhou crianças por mais de cinco anos.
O ganho de altura após 5 anos de tratamento com 15mg/kg/dia de Voxzogo foi comparado com um controle histórico pareado por idade e sexo. A análise comparativa transversal de 5 anos ajustada para diferenças de altura do valor basal demonstrou que houve diferença média estatisticamente significativa (IC 95%) na altura em favor do grupo tratado com Voxzogo em comparação com pacientes com acondroplasia não tratados.
Não se trata, portanto, de estudo experimental ou comportamental. Definitivamente, trata-se de um medicamento revolucionário.
Isto porque o método de estudo que comprovou a eficácia do medicamento VOXZOGO é considerado o método mais eficaz e efetivo para garantir a qualidade, confiabilidade, integridade e consistência da literatura acadêmica. Trata-se do método de pesquisa denominado “duplo cego aleatorizado”.
Sendo assim, o medicamento Voxzogo é, para os pacientes com nanismo causado pela mutação do gene FGFR3, a esperança de uma vida com mais acessibilidade, dignidade e menos complicações.
Natália Oliveira Custódio Simões OAB/MS 29.828
(*) Líder e idealizadora da Comunidade “Tudo para Raros”, Anaísa Maria Gimenes Banhara dos Santos, 34 anos, é advogada e proprietária do escritório Banhara Advocacia em Campo Grande, MS, especializado em demandas de saúde contra planos de saúde e o SUS. Com inscrição na OAB/MS e suplementares na OAB/DF e OAB/SP, é especialista em acesso à saúde e pioneira em tutelas de urgência para medicamentos de alto custo como Voxzogo e Zolgensma. Atua também na concessão de tratamentos oncológicos avançados e é ativista na causa. Membro de diversas comissões da OAB e ABA, é palestrante, colunista, professora universitária e foi assessora jurídica no Ministério Público Estadual por mais de dez anos. Graduada em Direito pela UCDB, possui MBA em Direito da Saúde e Compliance Hospitalar. Fluente em português, inglês e espanhol, domina o pacote Office e Internet.
